Maci|美国FDA批准第一个利用组织工程生产的治疗膝部软骨损伤的产品2016.12

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膝部疾病可发生在各个年龄层的人群。膝部软骨缺损可由创伤、扭伤、过度使用膝部、肌肉无力或一般磨损导致。

美国食品药品管理局(FDA)已经批准新产品MACI(在猪胶原蛋白膜上培养的自体软骨细胞)用于治疗膝部软骨损伤,这是FDA批准的第一个利用组织工程生产的治疗膝部软骨损伤的产品。该产品中的自体软骨细胞来源于患者活检的膝部软骨组织。

研究人员对这些细胞进行培养,并将这些细胞种植在一个纯化、可吸收、来源于猪的胶原膜。MACI可用于修复成人的软骨缺损。每个MACI移植物由包含50万~100万个细胞/m2的薄片组成。

MACI使用的数量取决于软骨损伤的面积,需要确保损伤区域能够被全部覆盖。对于多个软骨缺损可用数个薄片。而且,每个薄片都能够进行修整从而适合覆盖损伤区域。

不同的软骨损伤需要不同的治疗,因此,疗法必须按患者进行量身定做。这种新批准的产品为外科医生提供了一种新的治疗选择。

这一治疗技术的安全性和有效性最终通过一项为期两年的临床试验得以证实,该研究将 Maci 与微骨折技术(是治疗软骨损伤的另一项外科治疗方法,在损伤部位向骨髓腔钻孔,利用骨髓干细胞的再生特性修复软骨)进行对比,比较两者在减轻疼痛、改善关节功能等方面的效果。

试验一共纳入 144 例患者,每组 72 例。在大部分患者在完成 2 年的临床试验后,又对他们进行了 3 年的随访研究。最终整体疗效数据显示 Maci 植入治疗比微骨折治疗产生更长期的临床获益。

当然,任何一项治疗都不是完全理想的,根据研究报道,少数患者在进行 Maci 治疗后出现一些副作用,主要包括关节疼痛、感冒样症状、头痛或背部疼痛。

 

总部位于美国麻萨诸塞州的剑桥市的 Vericel 公司掌握该技术的生产专利,具有 Maci 的生产能力。

实际上,美国还有一家韩国公司生产的细胞产品同样引人注目,之前的研究显示,应用干细胞修复软骨的效果甚至优于自体软骨细胞,已经被用来广泛研究的干细胞包括诱导多能干细胞(iPSC)、骨髓间充质干细胞(BMMSC)、脐带血干细胞(umbilical cord blood stem cell)等。

该公司使用脐带血干细胞生产的产品可用于治疗退变或反复外伤导致的 IV 级软骨损伤(即国际软骨修复协会认定的最严重损伤)。这款产品已于2015年 5 月 28 日在芝加哥的 Rush 大学医院和哈佛大学 Brigham& 妇女医院完成 II 期临床试验,并已向 FDA 递交了试验分析报告,有望在不久的将来进入临床。(可能就是2012年在韩国上市的Cartistem)

此外,科罗拉多大学安舒茨医学院正在跟哈佛大学 Robert Sackstein 教授领衔的实验室合作,共同开发研究一项新的干细胞技术,该技术通过对干细胞表面进行分子改造,预期能够通过静脉注射就能让干细胞进入损伤部位,实现减轻疼痛、修复软骨并恢复关节功能的效果,而不再需要切开关节,这一疗法将大大减轻其它治疗方式带来的治疗损伤。2017年该研究已经入动物试验阶段。

 

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